Präzisionsmedizin – Was ist das und was bedeutet dies für die Klinische Forschung?

Jeden Tag nehmen Millionen von Menschen Medikamente ein, die ihnen nicht helfen. Hintergrund sind fehlende Informationen zu individuellen Voraussetzungen für die Wirksamkeit bestimmter Stoffe.

Die Erkenntnis, dass Ärzte diese individuelle Variabilität in ihre Überlegungen miteinbeziehen müssen, führt zu einem immer größer werdenden Interesse an der so genannten „Präzisonsmedizin“. So wurde im Januar 2015 vom US-Präsidenten Barack Obama eine „Precision Medicine nitiative“ angekündigt, in der es um die Etablierung einer nationalen Datenbank von genetischen und anderen gesundheitsrelevanten Daten von Millionen US-Bürgern geht (Schork, 2015).
Was genau versteht man nun unter „Präzisonsmedizin“? Jameson und Longo (2015) definieren „Precision Medicine“ als Behandlungen, die auf die Bedürfnisse individueller Patienten zugeschnitten sind, und auf Biomarkern, genetischen, phänotypischen und psychosozialen Charakteristiken basiert, welche einen Patienten von einem anderen Patienten mit ähnlicher Symptomatik unterscheiden.
Was bedeutet dieser personalisierte Ansatz nun für die klinische Forschung? Die klassische klinische Forschung beruht auf dem Sammeln von einigen wenigen Messwerten von Tausenden von Patienten. Die Erkenntnis, dass eine Behandlung bei einer bestimmten Subgruppe wirksam ist, ist relativ selten und oft ein Zufallsprodukt.

Meist entsteht sie durch ein enttäuschendes Resultat einer großen populationsbasierten Studie, bei der die Forscher nach Beendigung der Studie zu analysieren versuchen, warum die Behandlung bei einigen der Probanden gewirkt zu haben scheint. Dieser Ansatz ist ineffizient und kostenintensiv. Eine Alternative stellen hier Studien dar, die sich auf eine einzelne Person konzentrieren, sogenannte N-of-1 Studien. Bei dieser Art Studie werden alle möglichen relevanten Daten einer Person so oft wie möglich erhoben, wobei die übliche Vorgehensweise (Verblindung, Kontrollbehandlung etc.) eingehalten werden kann. Wenn genug Daten über eine ausreichend lange Zeit gesammelt werden und angemessene Kontrollbehandlungen benutzt werden, kann eine sichere Aussage darüber gemacht werden, ob ein Patient auf eine Behandlung anspricht oder nicht. Die aggregierten Resultate vieler N-of-1 Studien, die alle auf die gleiche Art durchgeführt wurden, liefern Informationen, die zu einer besseren Behandlung von Subgruppen der Population oder sogar der gesamten Population führen können (Schork, 2015).
Fazit: Gut durchdachte, anspruchsvolle N-of-1 Studien sollten die klassische klinische Forschung ergänzen, indem sie die Wirksamkeit personalisierter Behandlungen bestätigen. In diesem Zusammenhang müssen adäquate Biomarker, Überwachungsgeräte, Studiendesigns und Analysemethoden entwickelt werden.